36 氪获悉，炫景生物已完成超亿元的天神 + 轮融资。本轮融资由上海科投股份和开赴投资共同领投，信成基金、金沙江集会润璞、元希海河等跟投国产 人兽，老股东三一立异投资追加投资。本轮融资将主要用于公司首款 siRNA 药物 RG002C0106 的临床讨论、多个临床前管线的鼓动、以及非肝组织体内寄递技巧和相应管线的快速开采。同期，炫景生物建树于今已完成两轮悉数超 2 亿元的融资。

炫景生物建树于 2022 年，专注于小核酸药物研发和产业化。创举东谈主黄渊余博士专注核酸制药领域 16 年 +，曾在头部小核酸制药公司任职多年，勾通多项小核酸制药技巧平台的建树和系列小核酸药物的研发，已推动 5 个 siRNA 药物参加临床 I-II 讨论。公司核心团队均从业 10 年以上，告诫隐匿核酸生物学、核酸化学、药物寄递、方式料理、CMC 讨论、注册申诉、临床开采等全历程。

小核酸药物是连年来生物医药行业快速兴起的赛谈之一。尤其是新冠疫情之后，跟着由 mRNA 疫苗撬动的 mRNA 类药物市集表现回落，RNA 疗法的投资温和进一步涌向老到度更高、细则性更强、交易前程更汜博的小核酸领域。仅 2023 年，以 siRNA、ASO 等为主流的小核酸药方式融资就有约 20 起。

通俗而言，小核酸药（包括 siRNA 和 ASO）若是想在东谈主体内阐述作用，要经过体内轮回、器官靶向、细胞吸收、胞内潜逃等多个要道。这个过程中，最初，无修饰的小核酸自己不够褂讪；况且，要到细胞质或细胞核内才发生作用，因此存在寄递成果低等贫穷。针对前者，可欺诈发扬的化学修饰来惩办；关于后者，则要通过配体偶联或其它寄递系统来克服。

换句话说，小核酸药的开采是个详尽且系统的问题，核酸序列、化学修饰和寄递载体技巧不能偏废。炫景生物进行了全地方布局，并搭建了具有自主常识产权的三大技巧平台，包括核酸序列盘算筛选平台 RIHOST ®、化学修饰平台 RICMO ®，以及体内寄递平台 LICOD ®。

其中国产 人兽，寄递技巧是现时环球小核酸制药公司聚焦的重心和竞争的时弊。用黄渊余的话说，寄递技巧的开采是炫景生物"登程"的藏身之本，亦然"行远"的核心妙技。

从肝内和肝外两大寄递标的来看，炫景生物 LICOD ® 寄递技巧同步布局了干系研发。其中，在相对老到的肝靶向寄递技巧上，炫景生物也建树了 GalNAc 缀合技巧，但不同于同业熟知的"三叉戟"结构，炫景生物盘算了新一代 GalNAc 缀合结构，具有合成设施少（比拟头部企业竞品载体减少 70%）、分娩本钱低、寄递成果高、缀合样式机动等诸多上风。

在肝外寄递技巧的开采上，领域内共同的难点在于若何寻找并阐发梦想的介导入胞的受体分子，以及基于该受体盘算筛选高效安全的配体分子。对此，黄渊余合计："不要期待在肝外组织短期内能找到同样 GalNAc-ASGPR 这种能打‘一百分’的组合，而更应从药物开采角度，以一种产物念念维去建树肝外寄递技巧，也便是这种寄递技巧惟有能自傲药物开采的各维度条款即可。大概说，咱们追求的肝外寄递技巧能打"七八极度"即可。"

当今，炫景生物基于多种公司稀奇的战术，已完成包括肾脏、肌肉、脂肪、腹黑、核心神经系统、肺组织、眼部组织等 7 种肝外组织寄递载体的开采考证，并在动物体内完成了有用性和长效性评价。

以肾组织寄递为例，炫景生物已成效测试了一系列缀合分子。其中，具有代表性的 LICOD-K1 载体在啮齿类动物体内罢了了特异性的靶向散布，siRNA 缀合物在肾组织中的走漏量比无载体 siRNA 跳动 10 倍以上；并完成了在非东谈主灵长类 ( NHP ) 动物上的考证实践，得回了卓绝 70% 的防止成果。据悉，炫景生物开采的肾靶向寄递技巧已走在了外洋前沿。

此外，炫景生物的 RIHOST ® 和 RICMO ® 两大平台也已完成建树。值得一提的是，RIHOST ® 的盘算筛选平台比拟于传统措施进步了数倍至数十倍的成果，RICMO ® 平台也完成了一系列立异型"修饰通式"的开采和专利布局。"核酸序列盘算筛选、化学修饰和体内寄递是三个交互递进的开采过程，互相和谐并交融智力完成核酸药物的高效开采。"

本年 8 月，炫景生物旗下针对补体 C3 的肝靶向 siRNA 药物管线 RG002C0106，已同步在澳大利亚和中国取得临床批件，并行将完成首个受试者给药。此外，公司针对心血管和代谢疾病等慢性疾病的肝靶点处在临床前讨论研发阶段，肝外管线的开采也在积极考证和布局中。

黄渊余坦言，"管线的采取要详尽方方面面的身分，公司首发管线采取了各异化的靶点，该管线可开采多个稳妥症，既可针对 C3 肾小球病这类刻薄病，也包括 IgA 肾病等相对高发的肾病。首发管线采取肾病领域，与心血管疾病、代谢疾病领域比拟，招募较少的病东谈主即可完成临床讨论，动作初创期的 Biotech 公司就有智商快速鼓动各期临床讨论。同期，炫景生物也布局了多个心血管代谢干系的大病种管线，领有隆起的市集前程。"

对外合作方面，炫景生物仍是得回了多家外洋 MNC、国内上市药企、以及 Biotech 的关注，公司在积极与这些不同范围、特质、需求的企业探讨基于管线或技巧平台的合作。

黄渊余浮现："小核酸药物的成药性高、细则性强国产 人兽，管线价值或技巧平台在临床前阶段就已能展现出来；因此在相对早期的临床前阶段，MNC 公司就领有浓厚的合作意思意思，炫景生物正在高效有序开展使命，预期不久之后就将达成干系合作。"